Aprobaron cladribina como primer y único tratamiento oral de corta duración para la Esclerosis Múltiple

Cubre necesidades insatisfechas de seguridad, comodidad de administración, necesidad de monitoreo y efectos rebote o de autoinmunidad.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA por su sigla en inglés) aprobó una nueva droga para el tratamiento de adultos con esclerosis múltiple (EM) tipo Recurrente Remitente (EMRR) y tipo Secundaria Progresiva con actividad (EMSP). La nueva droga, denominada cladribina (10 mg comprimidos) es el primer y único tratamiento oral de corta duración (20 días) aprobado por la FDA para la EEMR y EMSP activa.

Argentina fue el primer país en la región donde este tratamiento fue aprobado, en febrero de 2018. Desde agosto pasado la medicación está disponible para los pacientes argentinos, así como lo está para pacientes de más de 50 países, incluyendo la Unión Europea. Cladribina comprimidos demostró ser eficaz en la reducción de los niveles de progresión de la discapacidad y de la tasa anualizada de brotes, así como en estudios de resonancia magnética.

«La esclerosis múltiple es la principal causa de discapacidad no traumática en adultos jóvenes y de mediana edad», dijo Belén Garijo, CEO de Healthcare y miembro del Comité Ejecutivo de Merck. «Nos sentimos privilegiados de introducir cladribina comprimidos a la práctica clínica en los Estados Unidos. Cladribina comprimidos abre una nueva forma de tratar la EM: un tratamiento que requiere un máximo de 20 días de terapia oral para brindar 2 años de eficacia a un paciente. Esta aprobación refleja nuestro compromiso a largo plazo con las personas que viven con EM».

«Como investigador en el programa de ensayos clínicos, me complace que cladribina comprimidos esté ahora disponible para los pacientes en los EE.UU. Con un tratamiento corto con comprimidos que se toman por un máximo de 10 días en un año, sin inyecciones o infusiones, cladribina comprimidos es una nueva opción de tratamiento eficaz para la EM», dijo Thomas Leist, MD, PhD, Director del Centro Integral de Esclerosis Múltiple de la Jefferson University de Filadelfia. «Casi 1 millón de personas padece EM sólo en los EE.UU., según un estudio reciente patrocinado por la Sociedad Nacional de EM. Cladribina comprimidos es una opción de tratamiento oral nueva y bienvenida para esta enfermedad heterogénea y, a menudo, impredecible».

El ochenta y cinco por ciento de las personas que viven con EM son diagnosticadas inicialmente en la forma EMRR, que se caracteriza por brotes de síntomas neurológicos nuevos con recuperación inicial completa o parcialmente completa. La mayoría de las personas con EMRR eventualmente progresarán a la fase secundaria-progresiva en la que hay un deterioro progresivo de la función neurológica con el tiempo[1], sin ataques claramente identificables. La EMSP puede caracterizarse aún más como de forma activa (con recaídas y/o evidencia de nuevas lesiones activas o no en IMR (imágenes de resonancia magnética).

«La aprobación de cladribina comprimidos por parte de la FDA es una excelente noticia para las personas que viven con EMRR y EMSP activa. La nueva droga ofrece una opción nueva y efectiva para algunos de esos pacientes con un esquema de dosificación oral, a diferencia de cualquier otro tratamiento disponible actualmente”, dijo June Halper, CEO de Consorcio de Centros para la EM. “Las personas que viven con EM deben tener la oportunidad de trabajar con su médico para elegir un tratamiento con un esquema de dosificación que respalde su estilo de vida. CMSC felicita a Merck por su dedicación a traer cladribina comprimidos a los EE.UU. como la primera opción de tratamiento oral de corta duración para la comunidad de pacientes con esclerosis múltiple”.

En la Argentina se calcula que padecen esclerosis múltiple entre de 9 mil y 12 mil personas1. Representa una enfermedad muy agresiva, ya que en su presentación más frecuente, la EM Remitente Recurrente (8 de cada 10 casos)1 se manifiesta a través de ‘brotes’ o recaídas transitorias con síntomas como visión borrosa, visión doble, entumecimiento u hormigueos de brazos o piernas y trastornos motrices o de coordinación, entre otros síntomas, episodios que potencialmente pueden ir dejando secuelas permanentes.

Está considerada como la afección neurológica discapacitante no traumática más común en adultos jóvenes[5],[6],[7]. Suele manifestarse generalmente entre los 20 y 40 años de edad y predominantemente en las mujeres, con una relación de 3 a 1 con respecto a los varones2,3,4 . Constituye, además de una enfermedad seria para el paciente y sus allegados, un verdadero problema socio-económico, ya que afecta a personas en pleno desarrollo de sus actividades productivas, laborales, sociales y de planificación familiar.

“Argentina dispone de esta nueva opción terapéutica desde hace casi un año, lo que muestra el interés no sólo de nuestra oficina local, buscando poner a disposición de los pacientes argentinos rápidamente los mejores desarrollos terapéuticos, sino también de la autoridad sanitaria de nuestro país, que trabajó con celeridad para decidir su aprobación en febrero de 2018”, reflexionó el Dr. Cristian von Schulz-Hausmann, Managing Director de Merck Argentina. “Al igual que en Europa, cladribina comprimidos ofrece en nuestro país nuevas perspectivas alentadoras de tratamiento para un grupo de pacientes con formas recurrentes-remitentes muy activas de esclerosis múltiple”.

En el programa de ensayos clínicos, 1,976 pacientes recibieron terapia. Con el seguimiento realizado luego de completados los ensayos, suman en total, 9,509 años-pacientes, de los cuales el tiempo medio en el estudio, incluido el seguimiento, fue de aproximadamente 4,8 años mientras que el 24% del seguimiento fue de ocho años. Cladribina comprimidos demostró eficacia clínica en parámetros clave de la actividad de la enfermedad, tales como la tasa de recaída anualizada, la progresión de la discapacidad y la actividad de la resonancia magnética (RMN):

• Los pacientes experimentaron una reducción relativa del 58% en la tasa de recaída anualizada con cladribina comprimidos en comparación con el placebo (0,14 vs 0,33, p <0,001).

• El 81% de los pacientes no presentaron recaídas después de dos años de tratamiento oral de corta duración con cladribina, en comparación con el 63% de los pacientes que recibieron placebo (p <0,05).

• Los pacientes tratados con cladribina comprimidos tuvieron una reducción del 33% en el riesgo de progresión de discapacidad confirmada a los 3 meses, medida por la Escala Expandida del Estado de discapacidad (EDSS) en comparación con el placebo (p <0,05).

• Los pacientes que tomaron cladribina reflejaron un número medio más bajo de lesiones cerebrales T1 resaltantes de gadolinio y lesiones cerebrales T2 nuevas o en aumento en comparación con los pacientes con placebo (0 vs 0,33 y 0 vs 0,67) p <0,001). Las reacciones adversas más comunes (> 20%) informadas en el estudio pivotal de fase III, CLARITY fueron infección del tracto respiratorio superior, cefalea y linfopenia.