Novedades para tratar la Mielofibrosis
Sus principales síntomas son agrandamiento del bazo con dolor intenso, debilidad, pérdida de peso, sudoración nocturna y mayor probabilidad de contraer infecciones. Lanzan en argentina el primer medicamento para tratarla.
La mielofibrosis es una enfermedad poco frecuente, caracterizada por un trastorno en la médula ósea, un agrandamiento del bazo -que puede alcanzar varias veces su tamaño normal- y otras complicaciones y síntomas posibles como fatiga, fiebre, sudoración nocturna, picazón en la piel, dolores óseos o abdominales o pérdida de peso muy marcada.
Está considerada como una más de las 8 mil enfermedades poco frecuentes descriptas, ya que tiene una incidencia estimada de entre 0,5 y 1 persona afectada por cada 100 mil habitantes. Sin embargo, lamentablemente, su pronóstico es desfavorable, con limitadas opciones de tratamiento.
Por lo general, los pacientes que no presentan síntomas no son tratados, y la mayor parte se mantiene estable durante años sin necesidad de tratamiento. Sin embargo, en los pacientes sintomáticos, el objetivo de la terapia es reducir el tamaño del bazo, aliviar los síntomas, mejorar la calidad de vida y reducir el riesgo de complicaciones.
Esta enfermedad se desarrolla cuando la señalización incontrolada a nivel celular, hace que el organismo produzca glóbulos que no trabajan en forma apropiada, lo que causa cicatrices en la médula ósea, fibrosis y otras severas complicaciones. Esto explica el nombre mielofibrosis: “mielo” (médula) y “fibrosis” (acumulación de tejido cicatricial).
La sustitución de células normales de la médula ósea por tejido cicatricial tiene como resultado una menor producción de glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas, lo que causa anemia, susceptibilidad a las infecciones y aumento de hematomas y sangrados. Para compensar este proceso, el bazo y el hígado incrementan la producción de glóbulos y se agrandan.
Recientemente, se aprobó en la Argentina un medicamento para tratar esta enfermedad. Es la primera de una nueva clase de drogas denominadas ‘inhibidoras de la proteína tirosina-quinasa JAK’, y demostró en un importante estudio clínico aumentar la sobrevida total y mejorar otros aspectos vinculados a la afección, como por ejemplo reducir en forma sostenida el tamaño del bazo en comparación con la terapia convencional.
El ruxolitinib –tal la denominación de su principio activo– se encuentra aprobado en más de 45 países, incluyendo los Estados Unidos, la Unión Europea y Canadá. En un análisis a largo plazo demostró limitar o al menos estabilizar el avance de fibrosis de médula ósea, uno de los mecanismos subyacentes de la mielofibrosis, algo que no se había observado con otras terapias en pacientes con enfermedad avanzada.
Francisco Cervantes, médico hematólogo, consultor senior del Servicio de Hematología del Hospital Clínic de Barcelona (España), reveló que “el principal avance en el tratamiento de la mielofibrosis ha sido la introducción de los inhibidores de JAK, concretamente de ruxolitinib, que es el primer fármaco de este tipo aprobado para el tratamiento de la enfermedad”. El especialista manifestó que esta droga “permite controlar el crecimiento del bazo (denominado esplenomegalia, típico de esta enfermedad y que produce importantes molestias abdominales) y la sintomatología constitucional (fundamentalmente sudoración nocturna y pérdida de peso) en la mayoría de los pacientes, lo que mejora notablemente su calidad de vida. Además, esta intensa mejoría permite alargar la supervivencia de los enfermos, si bien no es posible la curación de la enfermedad”.
Ana Inés Varela, médica hematóloga del Hospital Ramos Mejía de la ciudas de Buenos Aires, explicó que “con esto, muchos pacientes mejoran su calidad de vida, aumentan de peso y pueden volver a realizar algunas actividades habituales que tuvieron que dejar de hacer por la enfermedad. Mejoran los síntomas generales que son muy molestos”.
En este sentido, Miguel Pavlovsky, director médico y científico de FUNDALEU (Fundación para Combatir la Leucemia) y hematólogo del Centro de Hematología Pavlovsky, recordó que “estamos logrando un conocimiento acabado de los mecanismos que producen la enfermedad, y ello aumenta enormemente las posibilidades de tratamiento. Sin dudas, contar con nuevas herramientas para tratar una enfermedad como esta representa un importante avance, y confiamos en que los pacientes podrán beneficiarse notablemente de las permanentes investigaciones que se realizan en torno a la mielofibrosis”.
“Afortunadamente, la mayoría presentó reducción del tamaño del bazo y franca mejoría de los síntomas generales, permitiendo recuperar mucho su calidad de vida. Debo aclarar que el bazo no suele volver al tamaño normal, pero en general son pacientes con bazos muy aumentados de tamaño y la disminución entre un 40 y un 50 por ciento ya tiene gran impacto clínico”, afirmó.
Un análisis del seguimiento a 3 años del estudio COMFORT-II permitió observar que los pacientes tratados con ruxolitinib demostraron una ventaja en la sobrevida total comparado con pacientes que recibían terapia convencional. La reducción del riesgo de muerte fue del 52%, y la probabilidad de sobrevida total fue significativamente mayor para ruxolitinib comparado con la terapia convencional (81% vs. 61%, respectivamente) a las 144 semanas. Además, 51,4% de los sujetos tratados con ruxolitinib logró una reducción de 35% del tamaño del bazo.
Fuente: Castropol
