Nueva droga para el tratamiento de la esclerosis múltiple
• Ya está disponible en Argentina cladribina 10 mg comprimidos, que demostró elevada eficacia con un esquema de tratamiento distinto de todos los actuales: se administra por un máximo de 20 días durante los primeros 2 años, habiendo demostrado resultados sostenidos por hasta 4 años.
• Es una enfermedad neurológica y autoinmune, que se presenta mayoritariamente en adultos jóvenes, en una relación de 3 mujeres por cada varón , , .
Ya está disponible en la Argentina y hoy está siendo presentada oficialmente en Córdoba, una nueva droga de toma oral para el tratamiento de personas adultas con esclerosis múltiple recurrente muy activa, definida mediante características clínicas o de imagen. Es uno de los primeros países de Latinoamérica en contar con esta medicación, cuyo principio activo se denomina cladribina (10 mg comprimidos) y corresponde a un desarrollo para Esclerosis Múltiple del laboratorio alemán Merck.
Representa la primera terapia oral de corta duración, ya que posee un esquema de administración simplificado en el que se indica solo por un máximo de 20 días durante 2 años, habiendo demostrado eficacia clínica sostenida por hasta 4 años, evaluada en función de la disminución de la actividad de la enfermedad, reflejada en menores niveles de progresión de la discapacidad y de la tasa anualizada de brotes, así como en estudios de resonancia magnética.
“La esclerosis múltiple es una enfermedad autoinmune, crónica y degenerativa del sistema nervioso central. En su forma Remitente Recurrente (EMRR, la más frecuente – 85% de los casos)2 se expresa mediante ‘brotes’ o recaídas y suele presentar entro otros síntomas, reducción o pérdida de visión repentina, entumecimiento u hormigueos de brazos o piernas y trastornos de las funciones cognitivas, que pueden dejar discapacidad o secuelas acumulativas en cada brote”, manifestó la Dra. Alejandra Bacile, Directora del Instituto Neurociencias Córdoba.
Es la afección neurológica discapacitante no traumática más común en adultos jóvenes3, , . Suele presentarse entre los 20 y 40 años en una proporción de 3 mujeres por cada varón1,2,3 y constituye no solo un problema médico para el enfermo y su entorno, sino una verdadera contrariedad a nivel socio-económico, ya que afecta a personas en pleno desarrollo de sus actividades económicas, laborales, sociales y de planificación familiar.
“Es muy positivo disponer en nuestro arsenal terapéutico con nuevas alternativas farmacológicas, sobre todo en casos como cladribina, que presenta un esquema de tratamiento sumamente cómodo para los pacientes con escasos efectos adversos”, expresó por su parte el Dr. Raúl Piedrabuena, Jefe de Neurología de la Clínica Reina Fabiola y del Instituto Lennox.
La indicación de cladribina es para aquellos pacientes con formas de la enfermedad a brotes y remisiones, tanto en los que han fallado a diferentes esquemas de tratamiento como en los que presentan una forma agresiva o rápidamente evolutiva desde el inicio de la enfermedad.
En opinión del Dr. Carlos Vrech, médico Coordinador del Servicio de Neurología del Sanatorio Allende, “cladribina viene a cubrir una necesidad insatisfecha, que son aquellos pacientes con enfermedad muy activa, frente a la que la nueva droga demostró elevada eficacia con un buen perfil de seguridad. Luego de 2 años de tratamiento casi 1 de cada 2 pacientes (47%) no evidenció ningún tipo de actividad de la enfermedad, ni registraron recaídas ni lesiones medidas por resonancia magnética”.
“Nos llena de orgullo que esta nueva droga confirme la huella que viene dejando Merck en la historia del manejo de la esclerosis múltiple. 20 años atrás desarrollamos el primer interferón beta 1a, que aún hoy es de gran ayuda para muchos pacientes. Pero esta nueva opción, superadora, amplía el horizonte para dar respuesta a una necesidad insatisfecha para las formas recurrentes con alta actividad, una de las presentaciones más rebeldes de la enfermedad y para la que los especialistas contaban con escasas opciones terapéuticas”, afirmó José Arnaud de Carvalho Coelho, Managing Director de Merck Argentina.
Además de Argentina, a la fecha cuentan con la disponibilidad de cladribina 10 mg comprimidos todos los países de Europa, conjuntamente con Noruega, Liechtenstein e Islandia, Canadá, Australia, Chile e Israel. Mientras que Merck planea obtener la aprobación regulatoria en otros países, incluyendo Estados Unidos.
“El hecho de que la posología de la droga sea tan simple para el paciente es un diferencial muy importante, ya que el cumplimiento de los tratamientos farmacológicos condiciona el éxito terapéutico”, subrayó el Dr. Piedrabuena. Según datos de la Organización Mundial de la Salud, la tasa de falta de adherencia al tratamiento en Esclerosis Múltiple a nivel mundial es del 44%, similar al de enfermedades crónicas tales como la diabetes o la depresión . Por lo tanto, es esperable que una herramienta que ayude a simplificar el esquema terapéutico contribuya a mejorar el manejo de esta enfermedad.
Los especialistas explicaron que un motivo por el cual los pacientes en ocasiones les refieren que no toman la medicación con la frecuencia que corresponde es que, en ausencia de síntomas o recaídas durante un período prolongado de tiempo, el medicamento es lo único que les recuerda que están enfermos. Por lo que -en algún punto involuntariamente- tienden a evitarlo. Otros motivos de abandono o discontinuidad son los olvidos, el desgano o falta de motivación y los efectos adversos.
Cladribina comprimidos se postula como una terapia de reconstitución inmuno-selectiva , , que simplifica la administración del tratamiento, ya que se trata de dos cursos anuales cortos de comprimidos con un máximo de 20 días de tratamiento durante dos años, proporcionando un beneficio duradero de la terapia por hasta cuatro años. Por su mecanismo de acción, actúa sobre los linfocitos B y T, seguida de un patrón definido de reconstitución inmunológica, sin supresión continua del sistema inmune.
“En la esclerosis múltiple el cuerpo no reconoce células propias y las ataca, frente a lo que la nueva droga logra una disminución de las células ‘auto-reactivas’ y volver a poblar el sistema inmune con células que dejan de ser agresivas para el propio organismo”, describió el Dr. Vrech.
“Cladribina provee una verdadera ‘reconstitución’ del sistema inmune’, por lo que muchos especialistas consideran la posibilidad de que los pacientes no presenten actividad de la enfermedad durante importantes períodos de tiempo”, completó la Dra. Bacile.
Respaldan la seguridad y eficacia y el perfil riesgo-beneficio evidenciado por cladribina comprimidos, más de 10.000* años-paciente con más de 2.700 personas con esclerosis múltiple incluidas en los ensayos clínicos , y hasta 10 años de observación en algunos pacientes. El programa de desarrollo clínico incluyó evidencia de tres ensayos clínicos de Fase III, CLARITY , , CLARITY EXTENSION y ORACLE MS , además del ensayo clínico Fase II ONWARD ; y de los datos de seguimiento a largo plazo del registro PREMIERE que contempla un seguimiento de los pacientes a 8 años.
En pacientes con alta actividad de la enfermedad, los análisis post hoc del ensayo clínico Fase III CLARITY a dos años7,8 demostraron que cladribina comprimidos reduce la tasa anualizada de brotes en un 67% y el riesgo de progresión confirmada de la escala expandida del estado de discapacidad (EDSS) a los seis meses en un 82% versus placebo. Como se demostró en el ensayo clínico Fase III CLARITY EXTENSION16, no se requirió tratamiento con cladribina comprimidos en los años 3 y 4. Los datos obtenidos han proporcionado información sobre los requisitos de posología y seguimiento.
Los eventos adversos más relevantes fueron linfopenia y herpes zóster. El recuento de linfocitos debe evaluarse antes y durante el tratamiento con cladribina comprimidos. Cladribina comprimidos está contraindicada en determinados grupos de pacientes, incluyendo los inmunocomprometidos y las mujeres embarazadas.
*exposición en EM en formulación oral y parenteral cualquier dosis
Acerca de la Esclerosis Múltiple
La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad crónica e inflamatoria del sistema nervioso central. Es la enfermedad neurológica discapacitante no traumática más común en adultos jóvenes. Se estima que aproximadamente 2,3 millones de personas sufren EM en el mundo y solamente en la Argentina afecta a entre 9 mil y 12 mil pacientes. Aunque los síntomas de esta enfermedad pueden variar, los más comunes son visión borrosa, entumecimiento u hormigueo en las extremidades y problemas de control de fuerza y de coordinación. Las formas recurrentes de EM son las más comunes.
Fisiológicamente se origina por la pérdida de mielina (la cubierta de grasa y proteínas que poseen las estructuras nerviosas) que se produce por una reacción autoinmune, que es aquella en la que los glóbulos blancos no reconocen la mielina como propia y la atacan y destruyen. Esto condiciona que las estructuras nerviosas conduzcan la información a una velocidad mucho menor de la que se requiere, o bien por una vía anómala. Como consecuencia de este proceso, el paciente puede presentar diversos síntomas neurológicos dependiendo de dónde se produzca la lesión, los más frecuentes son disminución de la agudeza visual, trastornos de equilibrio, pérdida de fuerza en piernas o brazos y trastornos en los esfínteres.
